Når et firma har fundet et nyt stof, som de tror er effektivt, skal det først testes på dyr og derefter på mennesker. De mange forsøg er en langvarig proces. Udviklingen af en ny medicin tager således i gennemsnit 12 år.
At medicinen først bliver testet på dyr skyldes, at det er vigtigt at finde ud af, om medicinen har en effekt. Forsøgene skulle også gerne afklare, om medicinen giver alvorlige bivirkninger. Derefter bliver medicinen afprøvet på en lille gruppe forsøgspersoner. Det er ligeledes for at se, om medicinen har en effekt. Det er også for at se, hvilke bivirkninger der opstår ved forskellige doser.
Det nye stof bliver afprøvet på en større gruppe personer, hvis det stadig ser lovende ud. Det er herigennem forskerne får det endelige svar på, om stoffet er effektivt. Det foregår ved hjælp af lodtrækningsforsøg. Et lodtrækningsforsøg går også under navnet en randomiseret undersøgelse i det medicinske fagsprog.
Hvad er et lodtrækningsforsøg?
I et lodtrækningsforsøg deltager en række frivillige personer. De har alle den sygdom, som den nye medicin er udviklet til at behandle. Gennem en lodtrækning personerne i 2 grupper:
- Forsøgsgruppen som får den nye medicin.
- Kontrolgruppen som får noget andet.
Kontrolgruppen kan få kalktabletter, som ikke virker (placebo). Kontrolgruppen kan også få en medicin, der allerede bliver brugt til at behandle den sygdom med, som den nye medicin skal testes overfor. Hverken læge eller forsøgspersoner ved, hvilken medicin forsøgspersonerne får.
Hvad viser et lodtrækningsforsøg?
Et lodtrækningsforsøg viser, hvilken effekt den nye medicin har på sygdommen. Den giver også en idé om eventuelle bivirkninger.
Forskerne sikrer sig, at forsøgs- og kontrolgruppen har en lige fordeling mellem fx køn, alder, sygdomsstatus og hvilken medicin personerne tager. På den måde ved de, at den effekt, de måler på sygdommen, skyldes den nye medicin. Hvis nogle af forsøgspersonerne fx tager anden medicin samtidig, kan det lige så godt være den medicin, som virker på sygdommen som den nye medicin.
Hvad viser et lodtrækningsforsøg ikke altid?
Et lodtrækningsforsøg viser ikke altid, om den nye medicin er bedre end den medicin, der allerede findes på markedet. Det skyldes, at den nye medicin i mange tilfælde kun bliver testet overfor placebo.
Hvis den nye medicin bliver sammenlignet med en medicin, der i forvejen findes på markedet, kan forsøget kun konkludere, hvordan de to slags medicin virker overfor hinanden. Det er således ikke muligt at vide, hvordan den nye medicin virker i forhold til alle lignende præparater.
For at blive godkendt skal den nye medicin altså ikke være bedre end den, der allerede findes på markedet. Medicinen skal dog leve op til en række minimumskrav for at blive godkendt. Den skal blandt andet leve op til krav om sikkerhed.